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新华社华盛顿2月23日电 好意思国《新英格兰医学杂志》近日发表的一篇论文先容，为了在孩子缔造前调治一种遗传性提醒神经元疾病，别称两岁半女孩的母亲曾在孕晚期服用基因靶向药物，女孩缔造后络续服用该药。现在女孩未出现存关这种遗传病的任何症状。论文称，这是天下初度在子宫内灵验调治遗传病。

据英国《当然》杂志网站报谈，谨慎这次调治探讨的好意思国圣祖德儿童探讨病院临床神经学家理查德·芬克尔先容说，女孩父母此前欧洲杯体育已有一个孩子死于这种名为脊髓性肌萎缩症的遗传病，因此他们念念知谈是否有任何调治决策不错在孩子缔造前启动使用。好意思国食物和药物处置局批准仅针对这一病例进行子宫内调治后，母亲在孕晚期服用了一种名为Risdiplam的口服基因靶向药物，女婴在缔造后络续服用该药。

脊髓性肌萎缩症会影响提醒神经元，导致患者出现进行性肌肉萎缩、无力，是变成婴幼儿物化的主要遗传性疾病之一。能够每1万名更生儿中就有一东谈主患有这种疾病。脊髓性肌萎缩症最严重的情况是个体缺少SMN1基因的两个拷贝，只须相邻基因SMN2的一个或两个拷贝。因此，体格弗成产生敷裕的SMN卵白质来守护脊髓和脑干中的提醒神经元。而这种卵白质在孕珠中后期以及更生儿起首几个月至关进攻，因此严重脊髓性肌萎缩症的患儿继续活不外3岁。

Risdiplam是一种小分子药物，通过修改SMN2基因抒发以产生更多SMN卵白质，来调治这种疾病。

此前，脊髓性肌萎缩症的调治皆是在患儿缔造后进行的。但在缺少SMN1基因的两个拷贝、仅有两个SMN2基因的拷贝的更生儿中，多达一半在缔造时就照旧具有一些症状。探讨团队以为，这次调治的得胜可能为在缔造前调治其他遗传疾病铺平谈路。